Volledig scherm
Het medicijn ‘Zolgensma’ is een vorm van gentherapie die eenmalig via een infuus wordt toegediend. © AP

Duurste medicijn ter wereld op de markt: 1,9 miljoen euro voor een behandeling

De Zwitserse farmaciegigant Novartis heeft in de Verenigde Staten de toestemming gekregen om het duurste medicijn ter wereld te verkopen. Het gaat om een eenmalige gentherapie - met een kostprijs van 2,1 miljoen dollar (omgerekend 1,9 miljoen euro) - die een dodelijke spierziekte bij baby’s kan behandelen.

Het Amerikaanse controleagentschap FDA (Food and Drug Administration) heeft vrijdag aan Novartis de toestemming gegeven om gentherapie ‘Zolgensma’ in te zetten bij de behandeling van de ernstige spierziekte ‘spinale musculaire atrofie’ (SMA) bij kinderen onder de twee jaar. De beslissing van de EMA voor de Europese markt wordt binnen enkele maanden verwacht.

SMA kan leiden tot verlamming, ademhalingsproblemen en de dood. De ziekte komt voor bij ongeveer een op de tienduizend zuigelingen. Het medicijn wordt eenmalig via een infuus (intraveneus) toegediend. Het zou de spierfunctie en de motoriek bij de getroffen baby’s aanzienlijk verbeteren.

Kritiek

Novartis krijgt kritiek op de exorbitante prijs van het medicijn. Ook de Amerikaanse autoriteiten hadden eerst hun twijfels bij het gigantische kostenplaatje. Maar Novartis wist de FDA te overtuigen. De eenmalige gentherapie redt het leven van patiënten, die anders aangewezen zijn op dure levenslange behandelingen die honderdduizenden dollars per jaar kunnen kosten, zo argumenteerde Novartis met succes.

Volgens experts zal Novartis met het middel een omzet van 2 miljard dollar realiseren. Binnen enkele maanden weten we of Zolgensma ook beschikbaar zal zijn op de Europese markt. Patiëntenorganisaties hopen alvast van wel. Wat de prijs in Nederland zal zijn is niet bekend.

Waarom is de prijs voor een medicijn soms zo hoog en wie bepaalt wanneer het vergoed wordt? Bekijk deze video: 

  1. Stel houdt geslacht baby al 17 maanden geheim: ‘Hij of zij mag zelf kiezen wat het wordt’

    Stel houdt geslacht baby al 17 maanden geheim: ‘Hij of zij mag zelf kiezen wat het wordt’

    Een echtpaar uit de plaats Keynsham in het zuidwesten van Engeland houdt al zeventien maanden het geslacht van hun baby Anoush geheim voor de buitenwereld. Volgens moeder Hobbit Humphrey (38) en vader Jake England-Johns (35) gaat het om een bewuste keuze. ,,We willen ons kindje beschermen tegen al dan niet onbewuste vooroordelen over gender, opdat hij of zij de kans krijgt zich zelfstandig als jongen of meisje te ontwikkelen.”
  2. Australische ‘misbruikkardinaal’ Pell in cassatie tegen celstraf

    Australi­sche ‘misbruik­kar­di­naal’ Pell in cassatie tegen celstraf

    De Australische kardinaal George Pell (78) is bij het hooggerechtshof in zijn vaderland in cassatie gegaan tegen de veroordeling wegens seksueel misbruik van twee 13-jarige koorknaapjes. De geestelijke werd eerder al schuldig bevonden en kreeg zes jaar celstraf opgelegd. Meerdere hogere beroepen werden afgewezen. De cassatie is zijn laatste kans om onder de straf uit te komen. De voormalige bisschop van Melbourne en Sydney vindt dat ook hooggeplaatste kerkleiders recht hebben op vrijheid van seks.
  3. Opslagplaats stierenzaad geëxplodeerd: ‘Opruimen door brandweer smerigste klus ooit’

    Opslag­plaats stieren­zaad geëxplo­deerd: ‘Opruimen door brandweer smerigste klus ooit’

    Bij een uitslaande brand op een boerderij in de Australische plaats Gippsland zijn gisteren zeker honderd cilinders met bevroren stierenzaad verloren gegaan. Volgens de brandweer sloegen door de intense hitte de deksels van de vaten waarin het sperma in vloeibare stikstof werd bewaard. Vervolgens werden de buizen plus ontdooiende inhoud als raketten afgevuurd, waarna ze in de lucht explodeerden en de kostbare inhoud vrijkwam.